新全球抗癌联盟呼吁：“重新构想”以患者为中心的临床试验
彭博创新经济国际抗癌联盟35名成员在《自然-医学》上发表新共识文件
东西方合作的成果表明，在后疫情时代，远程医疗和远程监测能够
为困难群体提供更好的癌症治疗和护理
2022年4月19日（美国纽约）—— 彭博创新经济国际抗癌联盟（下称“联盟”）今天呼吁在全球范围内推动癌症治疗范式的变革，改变癌症患者的诊断、治疗和护理方式。在一篇今天发表于《自然-医学》的评论文章中，该联盟表示，新冠疫情颠覆了世界各地肿瘤学临床试验的基础设施和实施方式，远程医疗、诊断能力提升和远程监测等技术拥有巨大潜力，应在后疫情时代的临床试验中有更多用武之地。
在疫情期间，为使患者能够继续接受可能挽救生命的实验性治疗，多国政府机构、医疗中心和临床试验发起方采取了前所未有的灵活措施，以支持临床试验开展。美国食品药品监督管理局（FDA）以及中国、俄罗斯、欧盟、巴西、澳大利亚和尼日利亚的政府监管机构分别发布了针对各自辖区的指南，为优化患者体验带来了新的机遇。这些指南指出了数字技术和协作能如何改善患者获得参与试验的机会，减轻患者负担，并尽量让更多类型的患者参与试验，包括来自偏远和困难地区的患者。
美国FDA肿瘤学卓越中心(OCE)主任理查德·帕兹杜尔(Richard Pazdur)表示：“通过全球多方的共同努力，我们完全可以让这些进步永久地改变后疫情时代癌症患者的治疗范式。” 帕兹杜尔是彭博创新经济国际抗癌联盟的成员，也是上述《自然-医学》文章的作者之一。他还表示，“增加临床试验的多样性是 FDA 的一个关键优先事项。同时，美国和全球各国都需要寻找方法，降低参加试验的门槛，让患者从中受益。”
该联盟成立的主旨是为了探索更多能让患者更好地参与癌症临床试验的途径，促进临床试验的国际合作并鼓励监管协同，从而加速新型抗癌疗法、筛查和预防技术的研发。联盟成员包括来自政府监管机构、学术医疗中心、制药和生物科技企业、合同研究组织、患者权益倡导团体和政策智库的代表。联盟于2021年春季在线上成立，并于在新加坡举办的第四届彭博创新经济论坛上启动。联盟创始合作伙伴包括亚洲协会和纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSK)等。在本次发表的评论文章中，该联盟提出了推进新型癌症治疗模式的三大重点领域。
患者识别和登记：利用轴辐式网络进行患者登记
该联盟着重指出了患者登记参加临床试验时面临的一些障碍，包括：医疗提供方缺乏足够的信息和时间来识别和评估临床试验可选方案，并与患者就此进行保密讨论；获得生物标志检测和下一代测序（NGS）机会，包括液体活检的机会不平等，以及过于严苛的试验前期入选和排除标准等。
患者所在地区所能提供的试验数量有限也是一项重大障碍。许多试验仅在学术医疗中心进行。在美国，74%的患者在其所在社区接受治疗，许多患者必须由当地的肿瘤医生建议并转诊到其他机构才可参与试验，但当地医生可能并不掌握试验信息。
该联盟认为，信息技术工具是克服许多此类障碍的解决方案之一。联盟设想建立互动式国际数据库，癌症患者可以在确诊时选择加入数据库并不断向其中添加数据，包括病理情况及分子特征的数字化信息。如果每位患者都拥有全球ID，就可以实现多个护理点的跨点数据维护。
一旦患者与试验匹配，就可以通过轴辐式网络进行患者登记。在这个网络中，学术或大型社区的癌症中心可作为枢纽，衔接分布在更广大社区中的临床试验机构。轴辐式网络已广泛应用于急性中风和心肌梗塞患者的管理，并可通过远程知情同意等技术创新进一步增加试验招募人数。
美国纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK斯隆）中国及亚太区医生大使李廷侃(Bob Li)表示：“我们的目标是将试验机会提供给患者，同时维护临床医生与病人之间已建立的信任关系。” 李廷侃是上述《自然-医学》文章的第一作者。
李廷侃还表示：“这种网络模式有助于推动以患者为中心的治疗理念，将确保患者无论身居何地都有机会参加试验。事实证明，当符合条件的患者得到试验机会时，患者同意参加的概率大于50%。我们必须做出更多努力，让患者有更多机会参与可能挽救生命的临床试验。”
治疗和监测：加强远程模式和混合模式看诊
肿瘤学临床试验需要在研究中进行随访，有时还涉及影像和活检等程序，给患者带来了很多困难。按试验流程治疗既不方便又费钱耗时，给缺乏时间和途径参加试验的患者造成了障碍。对于居住地距离大型医疗中心较远的患者来说尤其如此，而大多试验都在大型医疗中心开展。在美国，近半数患有转移性乳腺癌、前列腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌的患者，都居住在距临床试验地点超出60分钟车程的地区。地域分布不平等是全球各地普遍存在的问题。
新冠疫情带来的影响使研究团队重新审视了现场看诊的必要性，显著加快了对远程模式和混合模式的接纳。在临床试验中，远程同意征询、毒性监测及后续跟进、本地实验室和影像研究，以及口服药寄送上门等环节都应用了远程医疗技术。
通过有效协调可以扩大临床试验的覆盖范围，让患者能够在私人诊所、药店或家中进行血样采集并在线传输数据。
亚洲协会会长兼首席执行官、澳大利亚前总理陆克文(Kevin Rudd)表示：“为加快消灭癌症的速度，我们需要多方利益相关者、多区域的共同合作，推进以患者为中心的临床试验和国际监管协同。通过构建国际公共卫生合作所需的政策、科学和技术基础设施，不仅将提供全球公共物品，还有可能成为改善中美关系的新型乒乓外交。”
监管协同：在全球范围内降低以患者为中心的治疗障碍
该联盟认为，国际监管政策之间缺乏协同，是全球范围内制定癌症治疗和预防创新战略的最重要障碍。目前还没有癌症分子图谱的国际诊断标准，在国际癌症遗传学数据共享方面的监管限制也可能妨碍转化科学的发现并阻碍早期新药开发，而且在国际上缺乏指导远程医疗和远程监测的法律和监管政策。
该联盟通过三个范例展示了加强国际协作和监管协同的潜在益处：
- 美国FDA发起的Orbis项目-这是一个政府机构间的国际合作项目，项目旨在推动新型肿瘤治疗产品在各国的同步申请提交和审评，目前项目参与国包括美国、加拿大、澳大利亚、新加坡、瑞士、巴西、英国和以色列。
- 中国国家药品监督管理局（NMPA）在2017年加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）后，已基于国外数据批准了多项肿瘤产品，包括用于预防宫颈癌的9价HPV疫苗，审评时间仅用了9天。
- 《欧盟临床试验条例》于2022年1月31日生效，其目的是在欧盟范围内推动申请的统一提交，而无需向欧盟各成员国单独提交。
彭博有限合伙企业及彭博慈善基金会创始人迈克尔·布隆伯格(Michael R. Bloomberg)表示：“癌症不分国界，我们在抗击癌症的斗争中也不应受国界影响。在癌症预防和治疗方面，人类已取得了重要进展，我们能从世界各地汇集的合作伙伴越多，就有可能挽救更多的生命。”
以下联盟成员机构参与撰写了上述文章：
- 纪念斯隆·凯特琳癌症研究中心，康奈尔大学韦尔医学院，美国
- 玛格丽特公主癌症研究中心，多伦多大学，加拿大
- 丹娜-法伯癌症研究所，布利格姆妇女医院，哈佛医学院，美国
- 约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院，美国
- 麻省总医院癌症研究中心，美国
- 肿瘤转化协会，美国
- 美国食品药物管理局肿瘤学卓越中心，美国
- 癌症支持社区，美国
- 医学基金会，美国
- 诺华制药，瑞士
- 百时益公司，美国
- Resolution Bioscience, 安捷伦科技公司，美国
- 麦肯锡癌症研究中心，麦肯锡公司，美国
- 彭博创新经济论坛，美国
- 亚洲协会，美国
- 第一三共制药公司，日本
- 信达生物制药公司，中国
- 强生旗下杨森制药公司，美国
- 百济神州公司，中国
- 再鼎医药公司，中国
- 安进公司，美国
- 基因泰克公司，美国
- 耶鲁癌症中心，耶鲁医学院，美国
- 江苏恒瑞医药公司，中国
- 拜耳集团，德国
- 上海拓新健康促进中心，中国
- 癌症议题首席执行官圆桌会议，美国
- 广东省肺癌研究所，广东省人民医院，广东省医学研究院，中国胸部肿瘤协作组，中国
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关于彭博创新经济国际抗癌联盟
彭博创新经济国际抗癌联盟由亚洲协会会长兼首席执行官、澳大利亚前总理陆克文以及拜耳集团管理委员会成员兼处方药事业部全球总裁斯蒂芬·奥尔里希担任联席主席。成员包括全球顶尖的制药、生物科技和诊断公司的首席执行官和高级代表、监管机构高级代表以及世界各大抗癌中心和大学的研究人员和学者。